Idebenon na chorobę lebera

Osoby z prowadzącą do utraty wzroku chorobą Lebera zaczęły znów dostrzegać litery na tablicy, choć wcześniej nie widziały samej tablicy - informuje "New Scientist".

Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera (LHON) to choroba mitochondrialna - źle fukcjonują mitochondria, dostarczające energii komórkom. U chorych dochodzi do zaniku nerwów wzrokowych w wyniku zwyrodnienia komórek zwojowych siatkówki i ich aksonów. LHON ujawnia się przeważnie w 10-20. roku życia, a chorują przede wszystkim młodzi mężczyźni. Dotychczas ta robiąca szybkie postępy choroba była nieuleczalna i pacjenci tracili wzrok po trzech - sześciu miesiącach od pierwszych objawów.

 

Jak jednak dowiodły niedawne badania kliniczne, podawanie przez pół roku doustnego leku działającego na enzymy w mitochondriach - idebenonu - doprowadziło do wyraźnej poprawy u leczonych nim osób (badana grupa liczyła 55 osób; 30 z nich dostawało placebo). Część pacjentów, którzy nie potrafili zobaczyć nawet tablicy do badania wzroku po półrocznej kuracji mogli dostrzec dwa dolne rzędy liter, nie mieli także problemu z samodzielnym dobraniem kolorów skarpetek czy poruszaniem się. U pacjentów z mniejszymi zaburzeniami widzenia poprawa także była wyraźna. Poprawa ta utrzymywała się nawet po zaprzestaniu przyjmowania leku.

 

Idebenon nie daje poważnych objawów ubocznych, możliwe więc, że będzie podawany profilaktycznie osobom, u których badania genetyczne wykryło predyspozycje do LHON. Być może uda się pomóc także pacjentom z innymi chorobami dotyczącymi mitochondriów.

Autor: PAP