Najnowsze metody leczenia szpiczaka mnogiego

Gdy porównamy leki, które NFZ refunduje w leczeniu chorych na szpiczaka mnogiego z tymi, które mają do dyspozycji lekarze w innych krajach, to okaże się, że jesteśmy daleko w tyle. Jak wykazują badania, na 26 państw europejskich znajdujemy się dopiero na 25 miejscu pod względem nowoczesności leczenia.

Białaczka i szpiczak to dwa najczęściej występujące nowotwory krwi. Niestety, szpiczak nie ma żadnych charakterystycznych objawów i w początkowym stadium jego oznaki łatwo pomylić z przeziębieniem. To właśnie jest powodem, że bardzo często wykrywa się go przypadkowo, po wielu konsultacjach z lekarzami różnych specjalności, co może zająć miesiące, a czasem nawet lata. Późne rozpoznanie to późne rozpoczęcie leczenia, co powoduje, że choroba jest już mocno zaawansowana. Nowotwór ten najczęściej pojawia się u ludzi starszych, a ryzyko zachorowania wzrasta wraz z wiekiem. Ostatnio odnotowuje się jednak coraz częściej zachorowania wśród ludzi młodych. Każdego roku szpiczaka mnogiego wykrywa się u blisko 1500 Polaków.


Nowoczesne terapie

Nowoczesne metody leczenia, stosowane i refundowane w wielu krajach, pomagają już nie tylko opanować nowotwór, ale także w znaczny sposób przyczynić się do poprawy jakości życia chorych. Wiele nowych leków, niestety horrendalnie drogich, jest bardzo skutecznych (z niewielką toksycznością i małymi skutkami ubocznymi). Ważne jest także to, że mogą być zażywane przez pacjenta w domu, nie wyłączając go w czasie terapii z normalnego życia.

– Niestety, w Polsce pacjenci chorujący na szpiczaka mnogiego mają wciąż bardzo ograniczony dostęp do najnowocześniejszych leków, nawet tych stosowanych powszechnie na świecie już w pierwszej linii leczenia. Część opcji terapeutycznych, która na przykład nie powoduje bardzo dokuczliwego powikłania, jakim jest polineuropatia, jest dodatkowo dostępna tylko w ramach chemioterapii niestandardowej. Procedura ta wiąże się z ogromną biurokracją i długim okresem oczekiwania na decyzję płatnika – mówi dr Artur Jurczyszyn, prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka. – Taka sytuacja jest także trudna dla nas – lekarzy. Wiedząc, że są skuteczne metody, chcielibyśmy polskim pacjentom móc zaproponować najbardziej optymalne leczenie. Chorzy powinni mieć gwarantowany dostęp do leków nowej generacji, takich jak lenalidomid czy bortezomib. Dzięki temu mogliby być leczeni zgodnie z najnowszymi standardami.


Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka

Głównym celem działania Fundacji jest powołanie interdyscyplinarnego Centrum Leczenia Szpiczaka, gdzie pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnej diagnostyki i terapii prowadzonej przez specjalistów z wielu dziedzin. W optymalnym leczeniu choroby bardzo ważna jest współpraca kilku specjalistów, m.in. hematologa, radioterapeuty, nefrologa, ortopedy, psychoonkologa i innych. Równie ważne jak podjęcie leczenia szpiczaka, jest spopularyzowanie metod łagodzących fizyczny i emocjonalny wpływ na życie chorego po rozpoznaniu nowotworu.

Fundacja organizuje spotkania edukacyjne z lekarzami, podczas których mają oni możliwość porozmawiania ze specjalistami z różnych dziedzin i wyjaśnienia trudnych kwestii związanych z chorobą. W drugiej połowie 2009 roku Fundacja wraz z Polskim Stowarzyszeniem Pomocy Chorym na Szpiczaka oraz Polską Koalicją Organizacji Pacjentów Onkologicznych rozpoczęła, pierwszy na tak dużą skalę, Ogólnopolski Program Edukacyjny „Moje życie ze szpiczakiem mnogim” skierowany do pacjentów oraz ich bliskich. – W ramach programu odbyły się już spotkania w Gdańsku, Wrocławiu, Warszawie i Poznaniu. W 2010 roku warsztaty odbędą się w Katowicach, Krakowie, Lublinie, Łodzi, Olsztynie, Toruniu i Szczecinie – mówi dr Artur Jurczyszyn.

Fundacja organizuje również szkolenia edukacyjne dla lekarzy zainteresowanych tematyką szpiczaka mnogiego, a w jej działalność zaangażowało się wielu polskich, jak i zagranicznych ekspertów.


Metody leczenia na świecie

Podczas 51. Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego przedstawiono najnowsze metody leczenia chorób hematologicznych, w tym szpiczaka mnogiego. Zaprezentowano też wyniki, które potwierdzają skuteczność terapii lenalidomidem lub wskazują nowe kierunki badań klinicznych. Przedstawiono także pierwsze kliniczne dowody wspierające zasadność wczesnego leczenia pacjentów ze szpiczakiem mnogim w okresie bezobjawowym. Wyniki badania fazy III wykazały, że lenalidomid z deksametazonem przedłużają czas do progresji choroby do postaci objawowej przy możliwej do opanowania toksyczności. Oznacza to, że wczesne podjęcie leczenia lenalidomidem może zatrzymać postęp choroby, a u niektórych pacjentów nawet spowodować cofnięcie dotychczasowych objawów.

U pacjentów ze zdiagnozowanym bezobjawowym szpiczakiem mnogim i wysokim ryzykiem zachodzi ponad 50 proc. prawdopodobieństwo, że choroba przerodzi się w postać aktywną. Obecnie standardem opieki jest monitorowanie pacjentów bez leczenia, aż do czasu progresji choroby. Eksperci, ze względu na wysoki odsetek pacjentów, u których dochodzi do progresji do aktywnego szpiczaka, rozważają możliwość wcześniejszego rozpoczęcia terapii.

– Nowe doniesienia potwierdzają przekonania lekarzy na temat dużej wartości klinicznej lenalidomidu. Należy jednak zwrócić uwagę, że polscy pacjenci mają utrudniony dostęp do leku w ramach zarejestrowanego wskazania, tymczasem lenalidomid w niektórych krajach jest nawet dostępny już w I linii leczenia. W Polsce pacjenci mogą ubiegać się o ten lek indywidualnie w ramach chemioterapii niestandardowej poprzez złożenie stosownego wniosku, a na decyzję Narodowego Funduszu Zdrowia często trzeba długo czekać, a zdarza się, że otrzymują odmowę. Uważam, że dostęp do nowych leków o udokumentowanej skuteczności powinien być możliwy w ramach programów lekowych refundowanych przez NFZ, które to programy ściśle określają wskazania do leczenia, co przy bardzo kosztownej terapii racjonalizuje koszty leczenia – zauważa prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej.

– W Polsce na szpiczaka mnogiego w ramach chemioterapii niestandardowej leczonych jest ok. 70 pacjentów. W Czechach, gdzie populacja jest 4 razy mniejsza, leczonych jest ok. 150 osób i lek ten dostępny jest w ramach programu terapeutycznego, nie zaś jako chemioterapia niestandardowa. To pokazuje, jak bardzo sytuacja w naszym kraju odbiega od standardów. Zadaniem lekarza jest przecież wybór takiej opcji leczniczej, która jest najlepsza dla chorego – dodaje dr Artur Jurczyszyn, prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka.

Revlimid (lenalidomid) przełamuje oporność na zaburzenia cytogenetyczne i może znacząco przedłużyć życie chorego. Celem badania III fazy była również ocena zastosowania leku jako nowego podejścia do kontrolowania choroby rezydualnej po przeszczepie komórek macierzystych. Wyniki pokazały, że może on stanowić dodatkową alternatywę dla terapii o ostrzejszym profilu toksyczności.


Badanie fazy III oceniające kliniczny potencjał lenalidomidu u pacjentów z bezobjawowym/tlącym się szpiczakiem mnogim.

W wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniu fazy III oceniano, czy wczesna terapia lenalidomidem i deksametazonem (n=40) wydłuża czas do progresji, zdefiniowanej jako choroba aktywna lub objawowa, w porównaniu do braku terapii (n=40) u pacjentów z bezobjawowym szpiczakiem mnogim i wysokim ryzykiem.

Pacjentom podawano lenalidomid i deksametazon w dziewięciu czterotygodniowych cyklach, a następnie kontynuowano leczenie małą dawką leku (10 mg/dziennie x 21 dni co 2 miesiące) do progresji choroby. Wstępne wyniki pierwszych 40 pacjentów objętych badaniem wykazały odsetek odpowiedzi wynoszący 90 proc., w tym 53 proc. odpowiedzi częściowych, 21 proc. bardzo dobrych odpowiedzi częściowych i 11 proc. odpowiedzi całkowitych. 100-procentowy odsetek odpowiedzi stwierdzono u 16 pacjentów, którzy ukończyli dziewięć cykli leczenia. Revlimid® (lenalidomid) jest zarejestrowany do stosowania w skojarzeniu z deksametazonem do leczenia pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jeden program terapeutyczny, w niemal 50 krajach Europy (w tym w Polsce), obu Ameryk, Bliskiego Wschodu i Azji. W Australii i Nowej Zelandii lek w skojarzeniu z deksametazonem jest zarejestrowany do leczenia pacjentów, u których stwierdzono progresję choroby po jednym programie terapeutycznym.

Autor: Iwonna Widzyńska-Gołacka

Komentarze