Niezbędne dla rozwoju medycyny

Zanim leki nowej generacji wejdą na rynek, niez będna jest jednoznacz na ocena, czy są bez pieczne i skuteczne. To właśnie na tym etapie konieczne są badania kliniczne, czyli terapie przeprowadzane z udziałem pacjentów ochotników

Pomimo ogromnej wiedzy, jaką dysponuje współczesny świat, wciąż istnieją choroby, wobec których jesteśmy bezradni. Medycyna jednak wciąż się rozwija, a naukowcy nieustannie opracowują nowe środki, które mają szansę wyleczyć zarówno stare, znane od wielu lat i oporne na terapie choroby, jak i świeżo odkryte schorzenia.


Naukowcy i lekarze nieustannie starają się rozwijać coraz bardziej innowacyjne i skuteczne terapie najróżniejszychchorób; w przypadku np. chorób nowotworowych chodzi również o zminimalizowanie toksyczności leków, ułatwienie pacjentom przechodzenia przez leczenie i wydłużenie życia. Badania kliniczne prowadzone są z udziałem zarówno zdrow ych (tak zwana faza I badań klinicznych), jak i chorych ochotników, wybieranych każdorazowo według określonych kryteriów włączenia i wykluczenia, czyli tzw. protokołu badania klinicznego.


W przypadku rozwijania nowych leków niezbędne badania kliniczne pochłaniają ogromną część kosztów związanych z pracą nad cząsteczką (nawet 2/3 całej sumy, co oznacza kwoty rzędu kilkuset milionów dolarów), dzięki czemu firma farmaceutyczna, czyli sponsor badania, otrzymuje wyłączne prawo do sprzedaży opracowanego przez siebie leku. Taka ochrona patentowa obejmuje zazwyczaj okres 10-15 lat, po tym czasie wygasa i możliwe jest wprowadzenie na rynek leków generycznych, czyli zamienników.


Badania kliniczne są więc sponsorowane głównie przez określone fi rmy farmaceutyczne, ale zdarza się też, że badania fi nansują instytucje akademickie lub ośrodki badawcze. W każdym przypadku konieczny jest szereg pozwoleń, m.in. Ministerstwa Zdrowia nawniosek Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych, Centralnej Komisji Bioetycznej i innych urzędów regulujących. Zagadnienia związane z prowadzeniem badań klinicznych regulują m.in. Deklaracja Helsińska, przepisy ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne, przepisy ustawy z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty, a także Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 2 maja 2012 r. w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej.


Etapy badań klinicznych

Zanim nowa substancja trafi do aptek i pacjentów w formie leku, musi przejść liczne i wszechstronne testy laboratoryjne, próby na zwierzętach doświadczalnych oraz kilka faz badań z udziałem ludzi.


Faza przedkliniczna

Badania in vitro oraz na zwierzętach, na tym etapie wyklucza się bądź dopuszcza daną substancję do badań na człowieku.


Faza I

Pierwszy etap zasadniczych badań klinicznych przeprowadzany na grupie ochotników (zazwyczaj 20-80 osób). Sprawdzana jest tolerancja na lek, toksyczność i farmakokinetyka. Ochotnicy to – w zależności od testowanej substancji – albo ludzie zdrowi, albo pacjenci cierpiący na choroby, których dotyczy eksperymentalna terapia (np. w różnych stadiach raka).


Faza II

Badanie przeprowadzane na grupie 100-300 osób chorych. Celem badania jest ustalenie optymalnych dawek leku i sprawdzenie ich skuteczności i bezpieczeństwa.


Faza III

Badanie na bardzo dużej grupie, nawet ponad 3 tys. osób, często równolegle w różnych ośrodkach. Badanie ma na celu określenie skuteczności terapii w porównaniu z efektem placebo oraz wcześniejszymi sposobami leczenia.


Faza IV

Dodatkowe etapy badań nad lekiem, który został wprowadzony do obrotu. Sprawdza się bezpieczeństwo stosowania farmaceutyku, ewentualne działania niepożądane, objawy przedawkowania, interakcje z innymi lekami itp., a także ocenia, jak dany lek został przyjęty na rynku. Faza IV to również poszerzenie wskazania.


Zasady uczestnictwa w terapiach eksperymentalnych

Świadomość Polaków na temat przeprowadzanych w naszym kraju badań klinicznych nie jest duża, jednak liczba interesujących się nimi osób gwałtownie wzrasta w przypadku pacjentów przewlekle chorych. Osoby cierpiące na opierające się terapiom choroby informowane są przez swoich lekarzy o nowych, eksperymentalnych metodach leczenia. Badania kliniczne dla polskiego pacjenta to nierzadko jedyna szansa na uzyskanie dostępu do najnowocześniejszych sposobów walki z chorobą. Co więcej, to szansa na zapewnienie sobie, w okresie trwania badania, specjalistycznej opieki medycznej z zastosowaniem najwyższej klasy urządzeń medycznych oraz bezpośredni, bliski kontakt z najlepszymi lekarzami. Chorzy nie płacą za wizyty, badania i leki. Natomiast w przypadku zdrowych ochotników jedną z korzyści jest możliwość wykonania dokładnych badań oraz uzyskanie rekompensaty fi nansowej obliczanej proporcjonalnie do czasu poświęcanego na uczestnictwo w badaniu. Chętnych do wzięcia udziału w badaniach jest zazwyczaj wielu (w 2014 r. w badaniach klinicznych w Polsce wzięło udział 29 tys. pacjentów). Każde badanie kliniczne przeprowadzane jest według protokołu, który ściśle określa warunki przystąpienia do programu. Kryteria te mogą być oparte między innymi na takich parametrach jak: wiek, płeć, rodzaj i stopień zaawansowania choroby oraz jej dotychczasowy przebieg.


Co się wydarzyło we Francji?

Warto jednak pamiętać, że uczestniczenie w programie badań zawsze wiąże się z pewnym ryzykiem. Na początku roku w Rennes we Francji podczas I fazy testów doustnego leku doszło do gwałtownej reakcji u części uczestników badań. Jedna osoba zmarła. Uczestnikami feralnego badania byli zdrowi ochotnicy. Zdarzenie we Francji to incydent, który nie pojawił się w ciągu ostatnich 10 lat ani razu. Warto zaznaczyć, że w Polsce faza I badań przeprowadzana jest niesłychanie rzadko.


Zakres i liczba badań w Polsce

Wbrew wcześniejszym prognozom od kilku lat maleje liczba badań klinicznych przeprowadzanych w Polsce. W 2013 r. przeprowadzono ich w naszym kraju zaledwie 422, to o 26 mniej niż w roku poprzednim. Zdecydowanie lepsza sytuacja jest w Niemczech (1,2 tys. badań eksperymentalnych), a nawet w znacznie mniejszych od Polski Czechach (500 przeprowadzonych projektów), choć generalnie w całej Europie zauważalna jest tendencja spadkowa. Czynnikiem blokującym w Polsce są między innymi niezbyt sprzyjające regulacje prawne, w tym brak ulg podatkowych, a także długotrwały proces administracyjny. Sytuację zmieni rozporządzenie unijne − badań powinno być znacznie więcej, a Europa powinna stać się znacznie bardziej atrakcyjnym rynkiem dla sponsorów. Najwięcej badań klinicznych w naszym kraju dotyczy terapii onkologicznych (co piąte wykonane badanie), kolejne pod względem częstości wykonywania są badania neurologiczne, kardiologiczne i reumatologiczne. Szacuje się, że około 4 proc. polskich pacjentów cierpiących na nowotwory bierze udział w terapiach eksperymentalnych, choć ta liczba oczywiście determinowana jest przez ilość przeprowadzanych w danym roku badań.


O co zapytać lekarza?

Osoby zainteresowane uczestniczeniem w badaniach klinicznych pierwsze kroki powinny skierować do swojego lekarza. Oczywiście każdorazowo decyzję o zakwalifi kowaniu danej osoby do udziału w badaniu podejmuje odpowiedzialny za nie badacz (lekarz). Przed podpisaniem świadomej zgody na udział w badaniu pacjent powinien dowiedzieć się jak najwięcej o planowanej terapii. Podczas pierwszego spotkania powinien przede wszystkim zapytać o cel badania, przeprowadzane w jego zakresie testy i terapie, a także możliwy wpływ na zdrowie pacjenta w przypadku podjęcia (lub niepodjęcia) eksperymentalnego leczenia. Koniecznie należy dowiedzieć się, jaki może być wpływ tego typu badań na codzienne życie pacjenta, jakie mogą być skutki uboczne leczenia, a także korelacje nowych leków z obecnie przyjmowanymi. Ważna jest wiedza na temat długości trwania terapii, ewentualności hospitalizacji, miejsca przeprowadzanych badań. Warto wspomnieć, że pacjent nigdy nie ponosi kosztów związanych np. z dojazdami. Oczywiście pacjent musi uzyskać pełne informacje, kto jest promotorem danego badania, kto sprawdził i zatwierdził badanie oraz jakie regulacje prawne dotyczą tego konkretnego ośrodka oraz terapii, w której zamierza uczestniczyć.

Autor: Kamila Śnieżek

Komentarze