Jednak głęboka stymulacja mózgu pomaga tylko części pacjentów, a poza tym nie łagodzi niektórych objawów choroby, takich jak zaburzenia równowagi, problemy z inicjacją ruchów i zastyganiem w bezruchu, trudności w połykaniu, zaburzenia mowy, a także pogorszenie nastroju czy sprawności umysłowej.

Alternatywą dla tej metody może być właśnie terapia genowa - uważają autorzy najnowszej pracy. Polega ona na wprowadzaniu przez cewnik miliardów kopii terapeutycznego genu wbudowanego w materiał genetyczny nieszkodliwego wirusa do jądra niskowzgórzowego (w obu półkulach mózgu). Gen koduje enzym odpowiedzialny za syntezę GABA - tj. dekarboksylazę kwasu glutaminowego (GAD), a jego wprowadzenie ma zwiększyć produkcję tego neuroprzekaźnika.

W najnowszych badaniach udział wzięło 45 pacjentów w wieku 30-75 lat, którzy minimum od 5 lat cierpieli na chorobę Parkinsona i wcześniej reagowali na terapię lewodopą.

Niemal połowę z nich (22 osoby) poddano terapii genowej, podczas gdy reszta (23 osoby) przeszła symulowaną operację, w której neurochirurdzy tylko częściowo wcinali się w czaszkę pacjenta, a zamiast roztworu z kopiami genu wprowadzano im podskórnie sól fizjologiczną.

W ostatecznej analizie uwzględniono tylko 16 pacjentów z grupy poddanej terapii genowej i 21 pacjentów z grupy kontrolnej. Resztę wykluczono z różnych względów, jak np. dwukrotne wprowadzenie terapeutycznego genu do jądra niskowzgórzowego w tej samej półkuli.

Okazało się, że po sześciu miesiącach u chorych poddanych terapii genowej zaburzenia ruchowe złagodniały średnio o 23 proc., podczas gdy w grupie kontrolnej o ok. 13 proc. "Poprawa funkcji motorycznych była widoczna w około miesiąc po leczeniu i utrzymywała się bez zmian przez całe sześć miesięcy obserwacji" - podkreśla biorący udział w badaniach dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku. W 2007 r. na łamach tygodnika "Lancet" przedstawił on dowody na bezpieczeństwo zastosowania tej terapii genowej u chorych na parkinsona.

Jej działania niepożądane były głównie związane z operacją, stosunkowo łagodne i szybko mijały. Najczęściej występowały ból głowy i wymioty.

Naukowcy są zdania, że wyniki ich badań rodzą nadzieje na przyszłe zastosowanie terapii genowej u chorych na parkinsona. Zaznaczają zarazem, że konieczne są dalsze badania, które zweryfikują ich obserwacje.

Jak ocenia autor komentarza odredakcyjnego do artykułu Michael Hutchinson z New York University, najnowsze badania mają tę zaletę, że zostały bardzo skrupulatnie zaplanowane. "Pozostaje jednak kilka pytań: Jak długo będzie się utrzymywał efekt terapii? Czy wprowadzenie materiału genetycznego wirusa do mózgu nie przyniesie jakichś powikłań w przyszłości? Czy ta technika ma jakąkolwiek przewagę nad głęboką stymulacją mózgu, która daje dwukrotnie lepsze efekty?" - zastanawia się ekspert.

Stymulacja mózgu nie łagodzi np. takiego objawu Parkinsona, jak zastyganie w bezruchu. Autorzy najnowszej pracy wskazują, że terapia genowa może dawać lepsze efekty, ale nie dostarczają na to żadnych danych statystycznych - podkreśla Hutchinson.