To pierwsze tak przekonujące dowody nie tylko na bezpieczeństwo, ale i skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej - podkreślają autorzy pracy. "Te badania są dowodem na to, że nadzieje związane z zastosowaniem terapii genowej w chorobach neurodegeneracyjnych (tj. uszkadzających układ nerwowy - PAP) stały się rzeczywistością" - komentuje kierujący pracami prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku.

Neurolog i jego współpracownicy z siedmiu ośrodków medycznych w USA wykazali w badaniach na 45 pacjentach z zaawansowaną chorobą Parkinsona, że u połowy tych, którym wprowadzono terapeutyczny gen do mózgu 
wyraźnie złagodniały zaburzenia ruchowe - mimowolne drżenie kończyn, sztywność mięśni czy problemy z inicjacją ruchu. Natomiast w grupie, którą poddano terapii symulowanej odsetek ten wyniósł 14 proc.

W przeszłości pojawiały się już doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona - postępujące schorzenie neurologiczne spowodowane uszkodzeniem neuronów odpowiedzialnych za kontrolę ruchów, równowagę ciała i regulację emocji. Jednak zespół prof. LeWitta po raz pierwszy dowiódł skuteczności tej metody w badaniu prowadzonym według standardów cenionych najwyżej w środowisku naukowym. Było to tzw. badanie randomizowane z podwójnie ślepą próbą, w którym ani pacjenci, ani badacze oceniający efekty leczenia nie wiedzieli, który chory był naprawdę poddany terapii, a który terapii symulowanej. Pozwala to nie tylko odróżnić skuteczność leczenia od "efektu placebo", ale też eliminuje wpływ sugestii badacza na ocenę efektów terapii.

Choroba Parkinsona rozwija się na skutek degeneracji neuronów w strukturach mózgu zwanych jądrami podstawy. Proces chorobowy zaczyna się w jednym z nich - tzw. istocie czarnej, gdzie uszkadzane są komórki nerwowe produkujące dopaminę, neuroprzekaźnik odpowiedzialny za kontrolę funkcji motorycznych, postawę ciała i regulację emocji. Prowadzi to do zaburzeń ruchowych - drżenia rąk i nóg w spoczynku, powłóczenia nogami, sztywności mięśni, problemów z mimiką twarzy, ale też do zaburzeń emocjonalnych, np. trudności z odczytywaniem uczuć innych ludzi czy depresji.

Gdy objawy choroby są mniej nasilone można je skutecznie łagodzić przy pomocy leków. Podstawę terapii stanowi lewodopa, z której powstaje w mózgu dopamina. Jednak z czasem efekty farmakoterapii słabną i pojawiają się działania niepożądane, np. ruchy nieskoordynowane.

Obecnie za najskuteczniejszą metodę pomocy chorym, u których zmniejszyła się skuteczność leków uważa się
głęboką stymulację mózgu. Polega ona na wszczepieniu do mózgu stymulatora elektrycznego, który obniża aktywność struktury o nazwie jądro niskowzgórzowe, biorące udział w kontroli ruchów ciała. W chorobie Parkinsona jest ono zbyt aktywne, bo oprócz spadku poziomu dopaminy, obniża się też stężenie neuroprzekaźnika hamującego aktywność neuronów, tj. kwasu gamma-aminomasłowego (GABA) - tłumaczy współautor pracy dr Matthew During z Ohio State University.