Metody leczenia na świecie

Podczas 51. Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego przedstawiono najnowsze metody leczenia chorób hematologicznych, w tym szpiczaka mnogiego. Zaprezentowano też wyniki, które potwierdzają skuteczność terapii lenalidomidem lub wskazują nowe kierunki badań klinicznych. Przedstawiono także pierwsze kliniczne dowody wspierające zasadność wczesnego leczenia pacjentów ze szpiczakiem mnogim w okresie bezobjawowym. Wyniki badania fazy III wykazały, że lenalidomid z deksametazonem przedłużają czas do progresji choroby do postaci objawowej przy możliwej do opanowania toksyczności. Oznacza to, że wczesne podjęcie leczenia lenalidomidem może zatrzymać postęp choroby, a u niektórych pacjentów nawet spowodować cofnięcie dotychczasowych objawów.

U pacjentów ze zdiagnozowanym bezobjawowym szpiczakiem mnogim i wysokim ryzykiem zachodzi ponad 50 proc. prawdopodobieństwo, że choroba przerodzi się w postać aktywną. Obecnie standardem opieki jest monitorowanie pacjentów bez leczenia, aż do czasu progresji choroby. Eksperci, ze względu na wysoki odsetek pacjentów, u których dochodzi do progresji do aktywnego szpiczaka, rozważają możliwość wcześniejszego rozpoczęcia terapii.

– Nowe doniesienia potwierdzają przekonania lekarzy na temat dużej wartości klinicznej lenalidomidu. Należy jednak zwrócić uwagę, że polscy pacjenci mają utrudniony dostęp do leku w ramach zarejestrowanego wskazania, tymczasem lenalidomid w niektórych krajach jest nawet dostępny już w I linii leczenia. W Polsce pacjenci mogą ubiegać się o ten lek indywidualnie w ramach chemioterapii niestandardowej poprzez złożenie stosownego wniosku, a na decyzję Narodowego Funduszu Zdrowia często trzeba długo czekać, a zdarza się, że otrzymują odmowę. Uważam, że dostęp do nowych leków o udokumentowanej skuteczności powinien być możliwy w ramach programów lekowych refundowanych przez NFZ, które to programy ściśle określają wskazania do leczenia, co przy bardzo kosztownej terapii racjonalizuje koszty leczenia – zauważa prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej.

– W Polsce na szpiczaka mnogiego w ramach chemioterapii niestandardowej leczonych jest ok. 70 pacjentów. W Czechach, gdzie populacja jest 4 razy mniejsza, leczonych jest ok. 150 osób i lek ten dostępny jest w ramach programu terapeutycznego, nie zaś jako chemioterapia niestandardowa. To pokazuje, jak bardzo sytuacja w naszym kraju odbiega od standardów. Zadaniem lekarza jest przecież wybór takiej opcji leczniczej, która jest najlepsza dla chorego – dodaje dr Artur Jurczyszyn, prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka.

Revlimid (lenalidomid) przełamuje oporność na zaburzenia cytogenetyczne i może znacząco przedłużyć życie chorego. Celem badania III fazy była również ocena zastosowania leku jako nowego podejścia do kontrolowania choroby rezydualnej po przeszczepie komórek macierzystych. Wyniki pokazały, że może on stanowić dodatkową alternatywę dla terapii o ostrzejszym profilu toksyczności.

Badanie fazy III oceniające kliniczny potencjał lenalidomidu u pacjentów z bezobjawowym/tlącym się szpiczakiem mnogim.

W wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniu fazy III oceniano, czy wczesna terapia lenalidomidem i deksametazonem (n=40) wydłuża czas do progresji, zdefiniowanej jako choroba aktywna lub objawowa, w porównaniu do braku terapii (n=40) u pacjentów z bezobjawowym szpiczakiem mnogim i wysokim ryzykiem.

Pacjentom podawano lenalidomid i deksametazon w dziewięciu czterotygodniowych cyklach, a następnie kontynuowano leczenie małą dawką leku (10 mg/dziennie x 21 dni co 2 miesiące) do progresji choroby. Wstępne wyniki pierwszych 40 pacjentów objętych badaniem wykazały odsetek odpowiedzi wynoszący 90 proc., w tym 53 proc. odpowiedzi częściowych, 21 proc. bardzo dobrych odpowiedzi częściowych i 11 proc. odpowiedzi całkowitych. 100-procentowy odsetek odpowiedzi stwierdzono u 16 pacjentów, którzy ukończyli dziewięć cykli leczenia. Revlimid® (lenalidomid) jest zarejestrowany do stosowania w skojarzeniu z deksametazonem do leczenia pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jeden program terapeutyczny, w niemal 50 krajach Europy (w tym w Polsce), obu Ameryk, Bliskiego Wschodu i Azji. W Australii i Nowej Zelandii lek w skojarzeniu z deksametazonem jest zarejestrowany do leczenia pacjentów, u których stwierdzono progresję choroby po jednym programie terapeutycznym.